遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子治療薬「ルクスターナ」承認-ノバルティス
網膜色素変性症・レーベル先天黒内障など、遺伝性・進行性の眼疾患
ノバルティス ファーマ株式会社は6月26日、「ルクスターナ(R)注」(一般名:ボレチゲン ネパルボベク)について、両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー(以下、IRD)に対する初めての遺伝子治療用ベクター(ウイルスベクター製品)として製造販売承認を取得したと発表した。
IRDは、遺伝子の変異が原因で、網膜の機能が障害される遺伝性・進行性の眼疾患の総称。そのうちの代表的な疾患の一つである網膜色素変性症では、発症時期はさまざまだが、一般的に10歳前後で発症し、夜盲や視野狭窄が現れ、進行とともに視力が低下する...