遺伝子治療薬により遺伝性網膜疾患患者の視力が改善
注射薬による遺伝子治療により、レーバー先天性黒内障（LCA）患者の視力や生活の質（QOL）が改善したことを確認したとする第1/2相臨床試験（BRILLIANCE）の結果が報告された。米フィラデルフィア小児病院の小児眼科医であるTomas Aleman氏らによるこの研究の詳細は、「The New England Journal of Medicine（NEJM）」に5月6日掲載された。
LCAは、先天性の視覚障害を引き起こす遺伝性網膜疾患で、米国では毎年、10万人当たり2〜3人の新生児がLCAと診断される。LCAで生まれた児の多くは生まれつき盲目で、そうでない児も生後6カ月頃までに視力を失...
