RPE65網膜症への遺伝子治療、日本人患者での1年成績を報告－東京医療センターほか
欧米で承認されたルクスターナ、日本人データが必要とされていた
東京医療センターは9月4日、両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィ（RPE65網膜症）に対する遺伝子治療薬voretigene neparvovec（ボレチゲン ネパルボベク、製品名：ルクスターナ(R)注）の有効性と安全性を日本人患者で評価し、その成果を論文報告したと発表した。今回の研究は、同センター視覚研究部視覚生理学研究室の藤波芳室長、診療部眼科の秋山邦彦医長、視覚研究部の角田和繁部長らと、ノバルティスファーマ株式会社、地域医療機能推進機構の研究グループによるもの。研究成果は、「Ophthalmolog...
