血友病B、機能獲得型の塩基編集治療にマウスで成功・再投与も可能－自治医大ほか
欧米で承認の血友病B遺伝子治療、小児で効果減弱し再投与不可という課題
自治医科大学は10月30日、血友病Bに対する新しいゲノム編集治療の開発に向け、ヒト血液凝固第IX因子遺伝子に機能獲得型変異を導入する塩基編集技術を開発したと発表した。この研究は、同大医学部生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターのNemekhbayar Baatartsogt助教、柏倉裕志准教授、大森司教授、北海道大学大学院薬学研究院の佐藤悠介准教授、徳島大学大学院医歯薬学研究部（薬学域）の石田竜弘教授、京都府立医科大学大学院医学研究科循環器内科学の星野温講師、東京大学大学院理学系研究科の濡木理教授らの研究グル...
