再生不良性貧血は、年間の新規発症患者が人口100万人あたり8人程度の希少な疾患で1)、国は指定難病※1に定めている。専門的な治療が必要となることが多い血液疾患であり、治療は患者の状態に応じて選択される。再生不良性貧血をはじめとする血液疾患の有用な治療選択肢の1つに挙げられるのが、造血幹細胞移植※2である。造血幹細胞移植のうち、さい帯血移植※3は日本における実施件数が世界で最も多く3)、世界をリードしている。
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