リキッドバイオプシーによるMRDレジストリ構築で新規がん治療開発推進へ－国がん

2026年10月22日

リキッドバイオプシー活用のがん新規治療開発枠組みを提唱

国立がん研究センターは9月15日、切除可能な固形がん患者における分子的残存病変（MRD）検査を活用した新しい臨床試験デザインの枠組みを提唱したと発表した。この研究は、同センター東病院の吉野孝之院長特任補佐兼国際臨床腫瘍科長、小林信肝胆膵外科医長兼周術期治療開発推進室長らの研究グループによるもの。研究成果は、「Cancer Cell」に掲載されている。

がんの根治的切除後に血液中の循環腫瘍DNA（ctDNA）を検出するMRD検査は、画像ではわからない再発リスクを早期に把握できる精密医療ツールとして注目されている。MRD陽性の高リスク患者のみを対象とした臨床試験はより少ない被検者数で治療効果を検証できる利点がある。一方で、大腸がんを対象としたRCT（ALTAIR試験）では登録された患者が根治切除患者のわずか4.4％にとどまるなど、適格患者の絶対数が少なく従来の大規模臨床試験の実施が困難であることが構造的な課題となっていた。

症例数に応じた3段階試験デザインと外部対照コホート活用による効率化手法を策定

研究グループはこの課題を解決するため、3つの柱からなる概念的枠組みを構築した。第一に、MRD検査を実施したRCTやリアル・ワールド・データ（RWD）から匿名化された患者個別データを統合した「MRDレジストリ」を国際協力により構築し、薬事審査時の外部対照コホートとして活用する点である。

第二に、MRD陽性患者数に応じた「3段階の試験デザイン」の導入である。患者数が多い場合は標準型RCT（優先度1）、限られる場合は少数例RCTにレジストリ由来の外部対照を組み合わせるハイブリッドRCT（優先度2）、稀少がんなどRCTが困難な場合はレジストリ補強型単群検証試験（優先度3）を使い分ける。

第三に、ctDNAの変化量（クリアランスおよび持続陽性）を評価指標とする「ctDNA動態評価」により、生存期間などの長期指標を待たずに早期の治療効果判定を可能とした。

国際協力や産学官連携を通じたMRDレジストリ構築と10年規模での実現を目指す

同提唱の実現に向けて、今後は国際的な研究チームとの連携や、規制当局、学術団体、製薬企業、診断企業等との早期対話を通じてMRDレジストリを構築していく計画である。この枠組みが確立されればより効率的な新規治療開発が期待されるが、確立には10年程度の長期的な取り組みが必要であり、現時点では概念的提言の段階であると提示されている。

「関係機関との討議や連携を重ねながら、MRD検査を活用した新しいがん治療開発の枠組み構築を目指す」と、研究グループは述べている。（QLifePro編集部新規ウィンドウを開きます）